试验失败不怕 萨雷圣诞节再试水监管灵活性

最新的进展显示，监管部门可能也很无奈。萨雷普塔Sarepta Therapeutics， Inc.（纳斯达克代码：SRPT）正式宣布，已经向监管部门提出申请，扩大其基因治疗杜氏肌营养不良DMD的适应症。坚持阅读健点子的你一定不陌生，这个基因治疗，Elevidys（SRP-9001，delandistrogene moxeparvovec-rokl））今年获得有条件批准针对小年龄的4-5岁的确诊进行性肌营养不良的患者。因为，今年6月做出的这个批准是第三期的临床试验结果没有出来的时候做出的，所以是一个有条件批准。附加条件是三期临床试验的结果。这个批准是基于美国食品药品监督管理局FDA的监管灵活性（regulatory flexibility），因为DMD是一个进行性毁灭性疾病，因此，在有限的二期临床试验结果的数据基础上，FDA批准了萨雷的世界首个针对DMD的基因治疗。当时批准治疗的范围受到限制，只针对4-5岁的孩子。（萨 ………………………………