Nature：揭示体细胞基因组编辑的发展机遇和挑战

遗传因素导致了大多数类型的人类疾病，包括遗传性疾病、传染性疾病和恶性疾病。因此，生物医学科学的一个长期目标是开发一种手段来修改患者体内的基因组，以校正致病突变，使入侵病原体的基因组失效，使免疫细胞攻击肿瘤，并使无数其他治疗机会得以实现。在某些情况下，基因添加可以具有治疗价值，而且基因疗法正在经历越来越多的成功。然而，在许多其他情况下，必须对患者的基因组进行编辑才能达到治疗效果。基因组编辑广泛地包括不同的技术，可以在不同的环境下做出许多不同的基因组改变，这个话题已经成为近期的全面综述的主题。基因组编辑中的几个概念（图1）是SCGE联盟（Somatic Cell Gene Editing Consortium, 体细胞基因编辑联盟）的目标和战略的核 ………………………………