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CRISPR 2.0时代到来,有哪些新一轮基因编辑即将进入临床试验阶段

生物通  · 公众号  ·  · 2023-12-08 12:48
首个CRISPR疗法获得里程碑式的批准,为基于更高效、更精确的基因组编辑的治疗铺平了道路。在世界上首次批准CRISPR-Cas9基因组编辑疗法不到一个月后,研究人员希望这种疗法将在本周获得第二项批准——这一次是来自美国,因为美国有着严格的监管和利润丰厚的医疗保健市场。英国监管机构于11月16日批准了这种疗法,它使一种基因失活,作为治疗一种名为镰状细胞病的遗传性血液疾病的一种手段。许多其他基于相同原理的CRISPR-Cas9疗法正在临床试验中,作为一系列疾病的治疗方法。尽管这些疗法很复杂,但它们仅仅是个开始。“我们倾向于称这些为第一代基因组编辑,”马萨诸塞州剑桥市(Cambridge)的Prime Medicine公司首席执行官Keith Gottesdiene说。该公司正在开发基因组编辑疗法。“它们可以做一些了不起的事情,但它们相当有限。”然而,现在有一 ………………………………

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