独家 | 挫折下不放弃的舞步，资本市场与行业合作助力亨廷顿舞蹈症创新药研发

▎药明康德内容团队编辑据世界卫生组织估计，当前世界上有6000-8000种罕见病，影响多达4亿患者的生活。罕见病与每个人息息相关，只要有生命的传承，就有发生罕见病的可能。在多方努力下，罕见病药物逐渐成为创新药物开发的重要组成部分。亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease）是一种单基因遗传的、影响神经系统的罕见病。患者基因重复复制扩增一段DNA序列，导致产生异常蛋白质。目前仅有缓解症状药物上市，仍没有疗法可以控制疾病进展。随着生命科学领域的研究进步，新策略催生的疗法也不再局限于常规小分子类别。本次分析系列重点关注基因药物（寡核苷酸和基因编辑，基因药物分类方法见《基因药物科研活动分析系列一——独家数据！稳步前进的基因治疗 ………………………………