今天看啥  ›  专栏  ›  药时代

股票大涨!蓝鸟生物调查结果出炉:慢病毒基因疗法“极不可能”导致白血病,将恢复临床试验

药时代  · 公众号  ·  · 2021-03-15 07:24
点击上方图片,了解更多“走进数字化”系列活动撰文 | 王聪2019年,蓝鸟生物(bluebird bio)研发的基于LentiGlobin的慢病毒基因疗法Zynteglo,获得欧盟批准上市,用于治疗12岁及以上的非β0β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者。这是全球首款获批用于治疗地中海贫血症的基因疗法。该疗法首先从患者骨髓中提取造血干细胞,然后通过慢病毒将β-珠蛋白基因的修饰形式的功能性拷贝(βA-T87Q-globin基因)添加到患者自身造血干细胞中,恢复血红蛋白生成。这也是目前全世界第二昂贵的药物,售价高达177万美元(约合1100万人民币),仅次于诺华公司的Zolgensma。2021年2月17日,蓝鸟生物(bluebird bio)突然宣布暂停其治疗镰状细胞病的两项临床试验,原因是一名5年前接受HGB-206基因 ………………………………

原文地址:访问原文地址
快照地址: 访问文章快照