原创 | 驿动的心渐渐平息：HCM药物显示疗效

  美中药源原创 新闻事件今天美国生物技术公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制剂mavacamten（Myk461）在一个叫做PIONEER-HCM的二期临床显示疗效。10位肥厚性心肌症（HCM）病人使用12周mavacamten后左心室流出道（LVOT）梯度显著下降，平均从125降低到19，其中8人达到正常值以下。二级终点包括最大耗氧量也显著增加。MyoKardia计划开始一个叫做EXPLORER-HCM、200-250人参与的注册用临床。今天MyoKardia股票上扬83%，而MyoKardia一点也没耽误功夫，立即出售350万股股票。药源解析HCM是一种相对常见的遗传疾病，发病率为500分之一。这些病人通常是因为肌凝蛋白变异造成心肌无法正常放松，导致心输出量超过正常值，最终导致心脏肥大和纤维化。心脏输出量大似乎不应该是太大问题，运动员 ………………………………