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诺华first in class罕见肾病口服疗法II期数据积极!曾获EMA优先开发药物资格

医药魔方  · 公众号  · 医学  · 2020-10-28 14:27
● C3肾小球病(C3G)是一种罕见肾脏疾病,患者主要为青年人群,预后较差,存在显著的未满足的医学需求1-3。● Iptacopan(LNP023)有望成为一种首创的、口服给药、有效的和选择性的补体旁路B因子抑制剂,可针对C3G的根本病因4-6。● 在2020年美国肾脏病学会(ASN)年会上发布的数据显示,在研药物Iptacopan可降低C3G患者的蛋白尿水平7。● Iptacopan目前处于针对多种肾脏疾病的平行开发阶段,包括C3G、IgA肾病(IgAN)、非典型溶血尿毒综合征(aHUS)、特发性膜性肾病(iMN)以及血液疾病:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。8月在EBMT会议上发布了Iptacopan在PNH患者中 II期研究的积极结果8。● 欧洲药品管理局(EMA)已授予Iptacopan治疗C3G的优先药物(PRIME)资格以及治疗IgAN的“ ………………………………

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