首个，单次治疗外用基因疗法获批上市！十企争渡蝴蝶宝贝创新疗法研发浪潮

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2025 年 5 月 6 日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，Abeona Therapeutics 宣布其 Zevaskyn（prademagene zamikeracel，pz-cel）获美国 FDA批准上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）成人及儿童患者的伤口。新闻稿指出，这是 FDA 批准的 首款治疗 RDEB 的基于细胞的基因疗法，也是 唯一一款通过单次应用来治疗 RDEB 伤口的获批产品 。   RDEB 是一种罕见的结缔组织遗传病，其特征是严重的皮肤伤口，这些伤口会引发疼痛，并可能导致全身并发症，影响寿命和生活质量。RDEB 患者体内存在两个拷贝的  COL7A1  基因缺陷，导致无法合成功能性 VII 型胶原蛋白——这种蛋白对维持皮肤真皮层与表皮层的锚定连接至关重要。  RDEB 患者的皮肤脆弱易起水泡，导致伤口不断开放和闭合，或者完全无法愈合。RDEB 患者也被称为 「蝴蝶宝贝 」，形容他们的皮肤像蝴蝶一样脆 ………………………………