穿越血脑屏障！这项技术正在改变“无药可医”的结局

主要观点总结

本文介绍了血脑屏障对药物进入大脑的阻碍，以及脑穿梭技术的诞生和发展。科学家通过模拟大脑自身的运输机制，将药物伪装成大脑愿意接收的物质，从而实现高效、定向的脑部递送。这一技术已经在多个项目中取得突破性进展，为神经退行性疾病、罕见病、阿尔茨海默病等疾病的治疗带来希望。脑部穿梭技术正逐渐从科研走向临床现实，给全球数百万患者带来新疗法。

关键观点总结

关键观点1: 血脑屏障是药物进入大脑的天然障碍，大多数传统药物难以穿越这道屏障。

血脑屏障由大脑中血管的内皮细胞组成，仅允许氧气、葡萄糖等必要营养物质通过，大多数药物难以穿越。这让许多脑部疾病的治疗变得困难。

关键观点2: 脑穿梭技术攻克了血脑屏障这一技术难题。

科学家利用天然的受体介导转运机制，将难以穿透血脑屏障的大分子药物送入大脑。例如基于转铁蛋白受体的方法，通过这一通道被脑血管内皮细胞吞噬，随后穿越细胞并被释放至大脑内部。

关键观点3: 脑穿梭技术已经在多个重要项目中取得突破性进展。

例如，在亨特综合征的治疗中，JR-141酶替代疗法成功利用穿梭系统将IDS酶送入大脑，成为全球首个获批的脑穿梭药物。此外，在阿尔茨海默病领域，罗氏开发的trontinemab等新型药物也展现出良好的治疗前景。

关键观点4: 下一代脑穿梭技术在不断演进。

研究人员不仅在优化基于转铁蛋白受体的第一代脑穿梭系统，也在积极探索其他天然血脑屏障转运机制，如CD98hc蛋白、病毒载体系统、外泌体等，以期实现更广谱、更精准的大脑药物递送。

关键观点5: 脑部穿梭技术对于中枢神经系统药物研发的影响。

随着脑科学基础的积累、成像技术与生物标志物的进步，以及脑穿梭技术的涌现，中枢神经系统药物研发迎来逆转。脑部穿梭技术正从科研走向临床现实，给全球数以百万计的患者带来新疗法。

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