首款！适用于所有DMD患者，FDA批准小分子疗法

▎药明康德内容团队编辑今天，美国FDA批准由Italfarmaco所开发的Duvyzat（givinostat）口服药物用于治疗六岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。根据FDA新闻稿，Duvyzat是首个获批可用于治疗携带任何DMD基因变异患者的非类固醇疗法。DMD是一种由编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因突变引起的疾病，患者经历着一系列有害的生理变化，包括肌肉进行性退化、再生能力减弱、肌卫星细胞耗尽等，最终导致运动能力的丧失。在DMD患者的肌肉组织中，组蛋白去乙酰化酶（HDAC）活性异常升高，这种升高的HDAC活性可能促使肌肉再生受损，并妨碍肌肉超细纤维适应收缩的能力。Givinostat的机制与其他获批或正在开发中的DMD治疗药物不同，这些药物包含类固醇和旨在恢复抗肌萎缩蛋白表达的疗法。Givinostat旨在通过抑制DMD患者中异常升高的HDAC活性，缓解肌肉组织的损害 ………………………………