Science：全新基因治疗新方法——将大基因分两部分传递给患者

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Stichr是一种新的基因治疗技术，通过在动物模型中恢复关键蛋白质，将大基因分两部分传递给肌肉萎缩症患者。 基因疗法可以有效地治疗各种疾病，但对于一些衰弱性疾病，如肌肉萎缩症，有一个大问题：尺寸。肌肉萎缩症中功能失调的基因通常非常大，目前的传递方法无法将如此大量的遗传负荷传递到体内。一项名为“ StitchR ”的新技术克服了这一障碍，它将基因的两个部分分开输送；一旦进入细胞，这两个DNA片段就会产生信使RNA (mRNA)，它们无缝地连接在一起，以恢复在疾病中缺失或失活的蛋白质的表达。 在两种不同的肌肉萎缩症动物模型中，StitchR（“stitch RNA”的缩写）将大型治疗性肌肉蛋白的表达恢复到正常水平。StitchR能够表达Dysferlin蛋白和Dystrophin蛋白，前者在2B/R2型肢体带状肌营养不良患者中缺乏，而后者在Duchenne型肌营养不良患者中 ………………………………