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前沿 |《细胞》：重磅基因编辑工具诞生！吹散“最后一片乌云”

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2022-04-27 07:46
▎药明康德内容团队编辑  日前，一篇在线发表于《细胞》杂志的论文介绍了一项重要突破：来自韩国的研究团队首次在线粒体DNA中实现A碱基到G碱基的转换，为基因编辑技术填补上一块至关重要的拼图，也带来了治愈多种线粒体遗传病的希望。从上世纪60年代首次发现限制性内切酶，到1985年发明PCR技术，再到最近十年CRISPR技术诞生、用于活体生物的基因编辑，短短半个世纪，人类在一次又一次的突破中实现了操纵DNA能力的巨大飞跃。其中，CRISPR的出现更是让科学家能高效编辑基因组中的致病突变，为众多遗传病提供全新的治疗方案。不过，还有一朵乌云长期笼罩在基因编辑领域的上空，这就是线粒体DNA的编辑。作为参与能量代谢的重要细胞器，线粒体中也含有少量来自母系的DNA。如果这部分基因发生突变，则可能导致多种与代谢相关的 ………………………………

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