降低 LDL-C 高达69%！Verve 基因编辑疗法 1b 期临床初步积极数据公布

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2025 年 4 月 23 日 医麦客新闻 eMedClub News Verve Therapeutics，一家致力于开发新型的、治疗心血管疾病的基因药物的临床阶段公司，近日宣布该公司一次性基因编辑疗法 Verve -102 的 Heart-2 1b 期临床试验的初步积极数据。 Heart-2 1b 期临床试验用于评估 Verve -102 在杂合子家族性高胆固醇血症 （HeFH） 和/或早期冠状动脉疾病 （CAD） 患者中的安全性与疗效，这两种人群均需要深度且持久地降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇 （LDL-C） 水平。在 1b 期 Heart-2 试验中，VERVE-102 在各个剂量组的耐受性良好，没有治疗相关的严重不良事件 （SAEs） ，也没有观察到临床显著的实验室异常。最高剂量组 （0.6 mg/kg） 的患者单次静脉输注 VERVE-102 后，LDL-C 平均降低 53%，个人最高降低 69%。该疗法还将 PCSK9 平均降低了 60% （见图一） 。 图一：Cohort 1 (0.3 mg/kg) mean LDL-C reduction was 21%； ………………………………