FT-017中美双报双批！芳拓生物开启基因治疗新领域

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2025年4月28日 ——芳拓生物今日宣布，其自主研发的重组腺相关病毒 （rAAV） 基因治疗产品FT-017同时获得中国国家药品监督管理局 （NMPA） 与美国食品药品监督管理局 （FDA） 临床试验许可，用于治疗 MYBPC3基因变异相关的肥厚型心肌病（HCM） 。这是芳拓生物第四款实现中美双报双批的创新基因治疗产品，也是中国首个针对心血管系统疾病的AAV基因治疗的临床试验。 1 被基因缺陷“绑架”的心脏：MYBPC3基因变异相关的HCM 肥厚型心肌病 （Hypertrophic  Cardiomyopathy，HCM） 是一种以心室壁增厚 （主要是左心室肥厚） 为突出特征的原发性心肌病，是临床最常见的遗传性心脏病，其与房颤、卒中、心力衰竭和心源性猝死等密切相关。全球HCM患病率为0.2%-0.5%，患者人数约1500-2000万。中国HCM患病率约为0.076%，患者人数约100万。HCM的主要病因是编码心肌肌小节相关蛋 ………………………………