主要观点总结
文章梳理了2024年7月16日至8月15日之间在研药物的临床试验进展不佳的情况，重点介绍了VTX-958、SAGE-324等药物的研究进展及失败原因，并简要提及了其他药物如Ulixacaltamide和Suvecaltamide在特发性震颤治疗领域的临床结果。文章旨在提供研发人员的参考，并简述了药物研发的挑战和波折。
关键观点总结
关键观点1: 药物临床试验进展不佳
在梳理的时间范围内，共有6个药物的临床试验数据进展不佳，涉及边缘区淋巴瘤、新冠肺炎、克罗恩病等多种疾病的治疗。其中VTX-958和SAGE-324的研究情况被详细介绍。
关键观点2: VTX-958在研究中的挑战
VTX-958在治疗克罗恩病的Ⅱ期研究中未达到主要终点，但观察到患者内镜缓解，并呈现出剂量依赖性。此外，该药物在银屑病和银屑病关节炎的适应症开发中也面临挑战。Ventyx计划对现有数据进行进一步分析，并不打算推进额外的临床试验。
关键观点3: SAGE-324治疗ET的挑战
SAGE-324治疗ET的Ⅱ期KINETIC 2研究未达主要终点，与安慰剂相比，SAGE-324在主要终点和日常生活活动综合得分方面没有统计学显著差异。尽管KINETIC研究达到主要终点，但疗效不够显著。
关键观点4: 在研新药面临的波折和挑战
文章提及过去50年中ET药物治疗几乎没有创新，各类在研新药经历重重波折。其他药物如Ulixacaltamide和Suvecaltamide在治疗ET的Ⅱb期临床试验中也未达到主要终点。
文章预览
本文梳理了近一个月（ 2024 年 7 月 16 日～ 2024 年 8 月 15 日）在研药物的临床试验取得不佳（研发成功率降低）进展的情况，同时，对部分药物的研究情况进行简述和分析，供研发人员参考。 据统计，在检索时间范围内，共有6个药物的临床试验数据进展不佳（表1），有3个处于暂停阶段，2个处于Ⅲ期临床阶段，1个处于Ⅱ期临床阶段。适应症涉及边缘区淋巴瘤、新冠肺炎、克罗恩病、急性髓性白血病和特发性震颤（ET）等。以下对其中部分药物的研究进展不佳原因进行简要介绍。 表1：近一个月（2024年7月16日～2024年8月15日）临床试验数据不佳的药物 VTX-958 1 VTX-958是一种口服选择性变构酪氨酸激酶2型（TYK2）抑制剂，旨在治疗免疫介导的疾病，如牛皮癣、克罗恩病、银屑病关节炎和狼疮。 7月29日，Ventyx Biosciences宣布，VTX-958在中度至重度活动性克罗恩
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