Science：新型AAV载体来了！递送效率提升30倍，或带来神经系统疾病治疗突破

主要观点总结

本文介绍了基因疗法中的AAV载体的发展历程及现状，特别是在治疗神经系统疾病方面的应用。新型AAV载体的研究取得了重要进展，能够穿过血脑屏障并在人源化小鼠的大脑中有效递送基因，为治疗一系列严重的遗传性脑部疾病带来希望。文章还详细描述了新型AAV载体的研究过程、优势及潜在应用。

关键观点总结

关键观点1: 基因疗法中的AAV载体已成为创新药领域的热门赛道之一。

自1995年以来，AAV载体已发展近30年，全球已有8款AAV基因疗法获批上市，900多个管线同步在研。

关键观点2: 新型AAV载体设计突破血脑屏障难题，为脑部疾病基因疗法带来希望。

最新研究发现一种新型AAV载体，能够结合人类转铁蛋白受体，有效穿过血脑屏障并在人源化小鼠大脑中递送基因。这一发现为治疗神经系统疾病如Rett综合征、神经退行性疾病等带来更好的治疗选择。

关键观点3: 新型AAV载体具有显著优势，包括高递送效率、广泛递送范围等。

新型AAV载体在脑组织中的积累量比FDA批准的AAV9高40-50倍，并能够到达大脑不同区域71%的神经元和92%的星形胶质细胞。此外，新型AAV还能够将基因递送到整个大脑，递送效率是AAV9的30倍。

关键观点4: 研究团队已经创办公司开发新型AAV载体，展望未来的应用前景。

由研究团队联合创办的biotech公司Apertura Gene Therapy已经在开发利用该AAV载体靶向中枢神经系统的新疗法。这一新型AAV载体为开发基因疗法提供了理想选择，并有望为治疗一系列严重的遗传性脑部疾病带来突破。