首款RNAi疗法获FDA批准治疗ATTR淀粉样变性心肌病

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3月20日， Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法Amvu ttra（ Vutrisiran）获批 用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。这是 ATTR-CM领域 首款RNAi疗法。 FDA此次批准主要是基于III期HELIOS-B研究的积极结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=654），评估了 Vutri siran（25mg，每3个月1次，皮下注射）在 ATTR-CM患者中的有效性和安全性。研究的主要终点是第36个月全人群的 全因死亡和复发心血管（CV）事件（CV住院治疗和紧急心力衰竭就诊）的复合发生率。 结果显示，在双盲期间，总人群 的全因死亡 和复发 CV 事件的复合发生率显著降低 （HR=0.718，p=0.0118）；单药治疗人群（基线时未接受 氯苯唑酸治疗， N=395）的全因死亡和复发CV事件的复合发生率亦显著降低（ HR= 0.672，p= 0.0162） 。 此外，在总人群和单药治疗人群中，所有次要终点均实现了具 ………………………………