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标的公司： Larimar Therapeutics, Inc. （ Nasdaq: LRMR ） Larimar Therapeutics, Inc. 是一家专注于为复杂罕见疾病开发治疗方法的临床阶段生物技术公司。今天，该公司宣布美国食品药品监督管理局（ FDA ）已批准该公司在弗里德莱希共济失调（ Friedreich's ataxia ， FA ）患者中进行为期四周、安慰剂对照的 CTI-1601 第 2 期剂量探索试验，并进入 50 毫克队列，参与者将在头 14 天每天服用一次，然后每隔一天服用一次，持续到第 28 天。此外， Larimar 的开放标签延续（ OLE ）试验也获得 FDA 的批准。 OLE 试验的参与者将每天接受 25 毫克的 CTI-1601 治疗。 CTI-1601 是一种新型蛋白质替代疗法，旨在向低水平 frataxin 的 FA 患者的线粒体补充 frataxin 。 Larimar 在美国 FDA 对其对部分临床暂停的审查后，获得 2 期试验进入 50 毫克队列并启动 OLE 试验的批准。该回应包括从第 2 期试验已完
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