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延缓疾病进展43%,渐冻症小分子疗法2b期临床结果积极

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2024-05-08 07:50
▎药明康德内容团队编辑NeuroSense Therapeutics今日公布了其2b期临床试验PARADIGM的最新分析结果。分析显示,接受其在研疗法PrimeC治疗的高危肌萎缩侧索硬化(ALS)患者,与安慰剂组相比,疾病进展显著延缓43%(p=0.02)。该公司计划利用这些数据帮助设计即将进行的关键性临床试验,以提高试验成功率。数据分析显示,经过6个月治疗,PrimeC组高危ALS患者的ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)评分与对照组相比的差异为5.04分,有利于PrimeC(CI:0.862,9.214;n=38)。根据欧洲ALS治疗网络(ENCALS)风险因素定义,高危患者约占ALS患者总数的50%。在接受治疗前症状持续超过12个月的首次确诊患者中,接受PrimeC治疗的患者与安慰剂组相比,疾病进展延缓52%(p=0.008),ALSFRS-R评分差异为7.76分,有利于PrimeC(CI:2.27,13.25;n=22)。这些亚组分析结果一致显示了PrimeC在PARA ………………………………

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