主要观点总结
本文讨论了美国加速批准（AA）计划对药物早期可及性的得失，分析了AA计划对癌症患者生命延长年的影响，并举例说明了AA计划的成功案例和潜在问题。文章还关注了国家综合癌症网络（NCCN）指南在药物早期可及性方面的利弊，并指出学界对监管关注患者真正获益的呼吁。
关键观点总结
关键观点1: 加速批准计划为癌症患者带来了生存获益，但并非所有药物都能使患者尽早获得临床获益。
根据文章，加速批准计划对药物早期可及性既有得也有失。虽然有一些药物通过该计划成功获得批准并带来了生存获益，但也有药物在获得加速批准后因为验证性试验不成功而被撤销适应症。因此，需要更严格的数据集来评估药物的真正效益。
关键观点2: 国家综合癌症网络（NCCN）指南在药物早期可及性方面也有利弊。
尽管验证性试验不成功，但NCCN指南仍然存在先前的AA适应症。这可能导致患者使用无效药物的风险增加。同时，由于常规批准的时间逐渐缩短，可能存在选择偏倚的限制，导致一些问题。
关键观点3: 学界呼吁更多关注患者的真正获益。
文章指出，制药行业夸大了AA计划的影响，而学界呼吁制药行业和监管机构更多地关注患者的真正获益。这需要更严格的剂量范围随机研究来评估药物的疗效和成本效益。
文章预览
美国的 加速批准近年来饱受争议 ，加速批准（Accelerated Approval，AA）为无数病患尽早获得重大突破药物的治疗带来福音， 却同时也带来了不少无效的疗法 ，造成了支付方的压力。今年4月，杨森科学事务部Benedict 等人撰写文章“Life Years Gained From the FDA Accelerated Approval Program in Oncology: A Portfolio Model[1]“，通过构建模型来量化加速批准疗法对癌症患者的生存获益，研究结果表明，通过加速批准计划获批的癌症疗法为临床需求未满足的癌症患者延长了生存时间。但8月，芝加哥大学医学系血液学/肿瘤学科Austin Wesevich等人发文“Accelerated Approval Program Versus NCCN Guidelines as Mechanisms for Early Drug Access[2]”表达了不同意见，他们认为尽管Benedict的模型中存在一些值得讨论的假设，但更值得关注的是Benedict政策建议的基础。Austin Wesevich等人认为AA计划对癌症患者生命延
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