主要观点总结
本文报道了Atsena Therapeutics公司的基因疗法ATSN-201获得FDA的孤儿药资格认定，用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）。这是ATSN-201继上个月获罕见儿科认定后的第二次FDA认定。文章还介绍了ATSN-201的特点、XLRS的疾病特征以及Atsena Therapeutics公司的其他项目。此外，文章还提到了2025生物创新药产业大会的预报名开启和相关的激励措施。
关键观点总结
关键观点1: ATSN-201获得FDA孤儿药资格认定
用于X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的治疗；这是该疗法继上个月获得罕见儿科认定后的第二次FDA认定。
关键观点2: XLRS的疾病特征
一种由编码视网膜劈裂蛋白的RS1基因突变引起的单基因X连锁疾病；特征是视网膜层间的异常分裂，导致视力减退甚至失明；主要影响男性，诊断通常在儿童早期。
关键观点3: ATSN-201的特点和ATSena Therapeutics的其他项目
ATSN-201是一种腺相关病毒(AAV)基因疗法，利用新型传播衣壳技术AAV.SPR克服治疗XLRS的挑战；公司目前有两项I/II期临床试验正在进行，另一项处于临床前研究阶段。
关键观点4: 2025生物创新药产业大会和相关的激励措施
预报名开启；对处于获批FDA孤儿药状态的产品，提供激励措施，如税收抵免和处方药使用者费用减免；该疗法获得批准后，公司将获得优先审评券（PRV）和一定的市场独占权。
文章预览
2024年9月19日 医麦客新闻 eMedClub News 当地时间9月17日，Atsena Therapeutics 宣布其在研AAV基因疗法ATSN-201 获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗 X 连锁视网膜劈裂症（XLRS）。这是ATSN-201继上个月获罕见儿科认定后的第二次FDA认定。 ATSN-201 是一种潜在“best-in-class”基因疗法，利用Atsena公司的新型扩散衣壳AAV.SPR在中央视网膜的光感受器中达到治疗所需的基因表达水平，同时避免视网膜中央窝脱离的手术风险。 XLRS 是一种由编码视网膜劈裂蛋白的 RS1 基因突变引起的单基因 X 连锁疾病。其特征是视网膜层间的异常分裂，导致无法通过眼镜矫正的视力减退，并逐渐导致视力丧失，最终致盲。XLRS主要影响男性，通常在儿童早期被诊断。在美国和欧盟，大约有30,000名男性患有XLRS，但目前还没有获批上市的治疗方法。 2025（第三届）生物创新药产业大会 预报名开启 AT
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