速递 | 一次注射可维持疗效12个月，体内CRISPR基因编辑疗法展现治愈潜力

▎药明康德内容团队编辑今日，Intellia Therapeutics公司和再生元（Regeneron）公司公布了体内基因组编辑在研疗法NTLA-2001的最新临床试验数据。去年首次公布的NTLA-2001的临床试验数据，是支持体内CRISPR基因编辑安全性和疗效的重要里程碑。今日公布的最新数据显示，一次注射NTLA-2001不但可以将血清中的转甲状腺素蛋白水平（TTR）降低约90%，而且疗效持续维持6-12个月。新闻稿指出，这些证据进一步支持NTLA-2001通过一次治疗，潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力。NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法，它通过脂质纳米颗粒（LNP），包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。ATTR患者由于TTR基因发生特定突变，导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001通过非病毒LNP递送，可以肝脏特异性敲除TTR基因，从而降低TTR蛋白的表达



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