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速递 | 一次注射可维持疗效12个月,体内CRISPR基因编辑疗法展现治愈潜力

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2022-06-25 07:59
▎药明康德内容团队编辑今日,Intellia Therapeutics公司和再生元(Regeneron)公司公布了体内基因组编辑在研疗法NTLA-2001的最新临床试验数据。去年首次公布的NTLA-2001的临床试验数据,是支持体内CRISPR基因编辑安全性和疗效的重要里程碑。今日公布的最新数据显示,一次注射NTLA-2001不但可以将血清中的转甲状腺素蛋白水平(TTR)降低约90%,而且疗效持续维持6-12个月。新闻稿指出,这些证据进一步支持NTLA-2001通过一次治疗,潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的潜力。NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法,它通过脂质纳米颗粒(LNP),包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。ATTR患者由于TTR基因发生特定突变,导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001通过非病毒LNP递送,可以肝脏特异性敲除TTR基因,从而降低TTR蛋白的表达



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