速递！欧盟批准血友病B基因疗法

▎药明康德内容团队报道2月20日，CSL Behring公司宣布，欧盟委员会已授予基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成人患者。2022年11月，该产品已在美国获批用于治疗血友病B成人患者，成为FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注凝血因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。不过终身治疗也对患者的生活质量和幸福感产生重大影响。公开资料显示，Hemgenix由CSL Behring公司与uniQure公司联合开发。它使用AAV5载体递送表达凝血因子IX Padua变体的转基因，这种变 ………………………………