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2017年度,基因科技大事件

基因谷  · 公众号  · 医学  · 2017-11-24 11:42
2017年,基因科技取得了长足进步,跟随基因谷一起回顾那些价值巨大的基因科技发展:一、首个人体基因改造疗法正式启动这位人类历史上首次接受基因改造疗法的患者就是布莱恩·马度(Brian Madeux),成为了全世界的关注焦点。布莱恩所患的是一种叫做亨特综合征(Hunter syndrome)的罕见病。由于他的体内缺乏IDS酶,因此原本应被降解掉的有毒代谢产物会在细胞内不断累积,给心脏、骨骼、大脑等器官带来毁灭性的影响。许多患者会在成年前离开这个世界。布莱恩今日成为了全世界的焦点(图片来源:Eric Risberg / AP)由Sangamo带来的SB-913就是这样一款创新基因疗法,它应用了Sangamo的锌指核酸酶(ZFN)基因组编辑技术,将正确的基因插入到肝细胞基因组里的特定位点 ………………………………

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