深圳市儿童医院刘四喜：地贫基因治疗将是重型地贫患者的一份希望

或许生命本来就不公平，有些人，还没出生就注定了人生的艰难。地中海贫血（以下简称地贫）是全球发病率最高、危害性最大的单基因遗传性疾病之一，重度地贫患者从确诊那一刻起，就需要长期持续输血以维持生命，或通过骨髓移植进行治疗，可是，非亲属骨髓配型成功的几率只有几万甚至百万分之一……有些人可能永远无法等到相合的配型。那么对于他们，还有其它希望吗？2021年2月以来，深圳市儿童医院联合华大集团旗下禾沐基因为重度地贫患者开展了基于自体造血干细胞移植的基因治疗。目前，5名接受治疗的重度地贫患儿均已临床痊愈，不再需要输血治疗。今天，我们有幸采访了该项目的负责人——深圳市儿童医院血液肿瘤科主任刘四喜，谈谈他如何看待这个项目，以及项目过程中的一些感触。刘四喜深圳市儿童医院血液肿瘤科主任主 ………………………………