天价药没人买是为何？

主要观点总结

文章讨论了生物制药领域近年来出现的超百万美元的基因疗法药物，特别是CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals推出的Casgevy疗法和Kyowa Kirin公司的Lenmeldy疗法。虽然这些药物价格昂贵，但尚处于等待阶段并未广泛应用。文章提及了几个关键话题，包括药物销售额问题、患者等待时间长的问题、保险覆盖的进度和覆盖范围的问题、疗效评估的客观性问题，以及基因疗法中的生育保障措施。同时讨论了美国医疗保险和医疗补助服务中心的细胞和基因治疗准入模型以及HHS对生育激励的看法。

关键观点总结

关键观点1: 天价基因疗法药物上市，但销售额并未达到预期

近年来越来越多的天价基因疗法药物上市，但销售额并不理想，企业需要关注是否能通过销售额盈利和生存下来。

关键观点2: 基因疗法药物的治疗流程长且复杂，患者等待时间长

基因疗法药物的治疗流程复杂，从采样到治疗需要耗费很长时间，这是基因疗法药物面临的一个挑战。

关键观点3: 保险覆盖问题影响基因疗法的普及

保险覆盖问题也是影响基因疗法普及的一个因素。商业保险相对较好，但公共保险覆盖较慢且理赔困难。

关键观点4: 疗效评估的客观性和生育补贴问题值得关注

基因疗法的疗效评估需要基于可靠的数据和科学的标准，但其在实际操作中可能受到多种因素的影响。此外，由于基因疗法中的化疗调理可能导致不孕不育风险，生育补贴问题也是CGT领域需要关注的要点。