主要观点总结
中国科学院动物研究所的李伟研究员和周琪研究员团队开发出一种以RNA为媒介的基因精准写入新技术,该技术有望为遗传病、肿瘤等疾病的治疗带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方法。这是首次实现以RNA为媒介的基因精准写入,相关研究已在国际学术期刊《细胞》上发表。
关键观点总结
关键观点1: RNA为媒介的基因精准写入技术
团队开发的逆转座子基因工程新技术,成功实现了以RNA为媒介的功能基因在多种哺乳动物基因组的高效精准写入,有望为遗传病、肿瘤等疾病的治疗带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方式。
关键观点2: 技术的突破
针对大片段基因尺度的脱氧核糖核酸(DNA)在基因组的高效精准整合的难题,此前开发的技术大多以DNA为媒介,面临免疫原性高、体内递送困难等挑战,而RNA媒介具有免疫原性更低、可被非病毒载体有效递送、无随机整合风险等优点。
关键观点3: 技术的应用前景
借助这一技术突破,有可能开发更为通用的基因与细胞疗法,具有广泛的应用前景。该技术为现代生物技术发展带来了新的突破,有助于推动遗传病、肿瘤等疾病治疗的发展。
文章预览
我国科学家实现以RNA为媒介的基因精准写入 记者从中国科学院动物研究所获悉,该所李伟研究员、周琪研究员团队开发的逆转座子基因工程新技术, 首次实现以核糖核酸(RNA)为媒介的基因精准写入,有望为遗传病、肿瘤等疾病的治疗带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方式。 相关研究成果已在国际学术期刊《细胞》在线发表。 据悉,基因工程技术是现代生物技术发展的前沿。以CRISPR基因编辑技术为代表的基因工程技术已基本实现了单碱基和短序列尺度的精准编辑。然而,如何实现大片段基因尺度的脱氧核糖核酸(DNA)在基因组的高效精准整合,仍然是亟需突破的难题。 李伟介绍,针对这一难题,科学界此前已开发了多种基因写入技术。但这些技术大多以DNA为媒介,在实际医学应用中面临免疫原性高、体内递送困难等诸多挑战。相比之
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