治疗杜氏肌营养不良症，信念医药AAV基因疗法获FDA孤儿药及儿科罕见病双重资格认定

主要观点总结

信念医药集团宣布其基因治疗候选药物BBM-D101注射液获得美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。这是信念医药第三款获得双重资格认定的基因疗法药物。文章还介绍了DMD的背景和BBM-D101注射液的相关细节，以及2024年IBI EXPO大会的相关信息。

关键观点总结

关键观点1: 信念医药集团的基因治疗候选药物BBM-D101注射液获得美国FDA的孤儿药资格认定和儿科罕见病资格认定。

这意味着该药物的潜在临床价值得到美国监管机构的认可，对于治疗杜氏肌营养不良症具有积极意义。

关键观点2: 杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性疾病，全球每5000名男婴中约有1例患者，临床亟需创新治疗方案。

信念医药研发的BBM-D101注射液是一种重组腺相关病毒（rAAV）基因疗法，具有治疗DMD的潜力。

关键观点3: IBI EXPO 2025大会将聚焦生物创新药产业，邀请多方力量推动前沿创新从科研向产业转化。

大会将涵盖细胞与基因治疗等前沿技术，并开设多场论坛活动，为生物创新药市场注入发展源泉。