缓解持续三年！DMD细胞疗法上市申请即将完成

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▎药明 康德内容团队编辑 Capricor Therapeutics今日宣布其HOPE-2开放标签 扩展 （OLE） 试验的三年积极结果。HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。OLE试验的分析显示， 接受其主打细胞疗法deramiocel（CAP-1002）治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。 Capricor 预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请（BLA）。 DMD 是一种渐进性肌肉萎缩症，该疾病主要影响男性，因为导致疾病的基因存在于 X 染色体上，男性只有一个 X 染色体，因此只有一个 DMD 等位基因，倘若这个基因存在缺陷就有可能患病。 DMD 基因编码的是 抗肌萎缩蛋白 ，该蛋白主要存在于骨骼肌和心肌细胞中，也在神经细胞中有表达，它是肌肉细胞行使健康功能所必需的。 DMD 目前无法治愈，患者平均预期寿命只有 26 岁左右。 ………………………………