【文献速递】美法仑氟苯胺（Melflufen）的批准和撤销

摘要2021年10月，用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的美法仑氟苯胺（Melflufen，商品名：Pepaxto）退出美国市场。此次决定基于一项III期OCEAN研究结果，该试验显示总体生存率数值较差。MM患者有无症状期，但疾病总是会复发，并且由于肿瘤细胞的突变和/或克隆进化，患者可能对所有可用的治疗方案耐药。越来越多的患者成为三重难治性患者，MM也随之发展为免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和靶向CD38的单克隆抗体难治的疾病。Melflufen是一种首创的（first-in-class）、靶向氨肽酶（aminopeptidase）的多肽偶联药物（PDC）。基于HORIZON临床研究结果于2021年2月26日被FDA加速批准上市，与地塞米松联用治疗三重难治性/复发性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。但研究者们对该药物的作用持怀疑态度。为了进一步探究Melflufen在临床实践下的疗效和安全性，第18届国际骨髓瘤研讨会 ………………………………