Science：另辟蹊径，第一次找到了用于人脑基因治疗的新的基因传递载体

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麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的研究人员设计了一种基因传递载体，利用一种人类蛋白质有效地穿过血脑屏障，将一种与疾病相关的基因传递到表达这种人类蛋白质的小鼠的大脑中，这是朝着更有效地治疗脑部疾病迈出的重要一步。由于这种载体与血脑屏障中一种经过充分研究的蛋白质结合，科学家们说它很有可能在病人身上起作用。 基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，这些疾病目前没有治愈方法，治疗选择也很少。但是，fda批准的最常用的用于包装和运送这些治疗药物到靶细胞的载体，腺相关病毒(aav)，不能有效地高水平穿过血脑屏障并运送治疗货物。这道屏障是一种高度选择性的膜，将血液与大脑分离开来，几十年来，通过这道屏障进行治疗的巨大挑战一直阻碍着更安全、更有效的脑部疾病基因疗法的发展。 现在，Ben ………………………………