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一针 3000 万,能买上海一套江景房!屡次刷新世界最贵药记录,它凭什么?

丁香园用药指南  · 公众号  · 药品  · 2024-08-31 20:00
    

主要观点总结

本文介绍了辉瑞的血友病基因疗法Durveqtix获得欧盟委员会和FDA批准的情况,讨论了其价格高昂所引发的争议。文章详细阐述了Durveqtix的机制、疗效及安全性,并探讨了基因疗法价格高昂的原因。此外,文章还介绍了细胞基因疗法在药物研发中的投入与回报,以及一些基因疗法产品的市场表现。

关键观点总结

关键观点1: Durveqtix获得欧盟委员会和FDA批准,成为治疗B型血友病的基因疗法。

Durveqtix是辉瑞公司研发的一种基因疗法,能够一次性治疗大多数B型血友病患者。然而,其价格高昂引发了争议,每剂次价格高达350万美元。

关键观点2: 基因疗法的价格引发争议。

基因疗法的价格通常非常昂贵,部分原因在于研发成本高昂,以及企业需要平摊利润和研发利用。尽管单次基因治疗的价格很高,但从长远来看,基因疗法可能比分终生使用传统疗法更加经济。

关键观点3: 细胞基因疗法的收入来源不仅仅在于患者,还在于保险。

部分药企通过与保险公司合作,通过分期付款或按疗效付款等方式来降低治疗费用。此外,一些罕见病的基因疗法由于疗效显著,市场表现较好,销售额较高。


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