李博文联合Daniel Anderson团队开发喷雾冷冻干燥干粉mRNA-LNP制剂，实现稳定深肺递...

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撰文：Vergil 编辑：RNAScript 排版：三姐夫 肺 部常见多种遗传疾病，例如囊性纤维化 （CF） 、原发性纤毛运动障碍 （PCD） 和α-1抗胰蛋白酶缺乏症 （AAD） 等。虽然理论上这些疾病可以通过将治疗性mRNA递送到肺上皮细胞以进行治疗，但成功的肺靶向mRNA递送仍然具有挑战性。尽管静脉注射靶向肺部的mRNA-LNP已显示出应用前景，但全身给药后的mRNA-LNP往往会递送至内皮细胞而不是肺上皮细胞，影响治疗效果。相比之下，通过雾化吸入的方式将mRNA制剂直接应用于肺黏膜表面已被证明可更好递送mRNA至肺上皮细胞，但对于部分吸入制剂来说，在临床治疗和储运过程中保持LNP的稳定性仍具有挑战性。 然而，吸入用mRNA-LNP干粉制剂与液体制剂的相对性能并未在体内得到证明。如何更好地控制制备过程中的关键质量属性，从而实现更有效的生物活性，仍是一个悬而 ………………………………