Nat Biotechnol丨周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器，单次给药即可在灵长类中实现...

主要观点总结

本文介绍了基因编辑技术如CRISPR/Cas9和表观遗传编辑技术在治疗遗传性疾病中的应用。重点讲述了表观遗传编辑技术如何通过改变基因修饰而非基因序列来提供基因治疗的新思路，以及其在非人灵长类动物中实现的“一次给药，长期有效”的降血脂效果。文章还描述了研究者如何通过系统优化开发出高效、持久且特异的表观遗传编辑器EpiReg-T，并揭示了其长效抑制的分子机制。

关键观点总结

关键观点1: 基因编辑技术如CRISPR/Cas9和表观遗传编辑技术是治疗遗传性疾病的重要工具。

这些技术能够永久性地改变DNA序列来修正致病基因，但如何避免非预期的、永久性的序列改变仍是该领域的重要挑战。

关键观点2: 表观遗传编辑技术是一种新兴的治疗策略，通过添加或移除特定的基因组位点的表观遗传化学修饰来调控基因表达，为基因治疗提供了新思路。

近期的研究展示了表观遗传编辑技术在小鼠和非人灵长类动物中的巨大潜力，例如通过抑制PCSK9基因来降低血液中的胆固醇水平。

关键观点3: EpiReg-T是一种新型高效的表观遗传编辑器，通过系统优化开发出来，展现出显著的药效。

它实现了在非人灵长类动物中的“一次给药，长期有效”的降血脂效果，并揭示了其长效抑制的分子机制。这一研究为表观基因疗法从基础研究走向临床应用铺平了道路。