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全球7家耳聋基因疗法企业齐发力,最快进展至1/2期

医麦客  · 公众号  ·  · 2024-08-24 07:20
    

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扫码预约报名,锁定限量免费门票 点击海报了解详情 2024年8月24日 医麦客新闻 eMedClub News 有数据披露, 患有致残性听力障碍 的人口超过全球人口的 5% 。 其中导致听力损失发生的重要原因是遗 传因素,约占 60% 。目前,已经有包括 GJB2 、 PDS 、 OTOF 等在内的 150 多种耳聋基因得到鉴定 , 不过临床上尚无能有效治疗药物。 随着生物医药技术的革新和发展, AAV 基因疗法 目前被认为是 治疗遗传性耳聋的颇具潜力的疗法。 不过,AAV基因疗法治疗遗传性耳聋也是近年来才陆续进入临床,相关研究报道数量增加。这可能跟多种原因有关, 遗传性耳聋的致病基因种类繁多 ,不同基因突变的致病机制各异,基因疗法需要先对疾病机制有较为清晰的认知才能更好“对症下药”,且 一些基因比较大超出了AAV的装载能力 。 另外,尽管AAV有多种血清型,但天然存在 ………………………………

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