首例患者已停止使用标准疗法！工程化B细胞疗法积极临床试验结果公布

主要观点总结

Immusoft公布了其工程化B细胞疗法ISP-001治疗1型黏多糖贮积症（MPS I）患者的积极结果。首位接受治疗的患者显示出疾病生物标志物指标的改善，并在接受ISP-001治疗8个月后停止使用标准酶替代疗法（ERT）。MPS I是一种罕见且致命的儿童遗传病，ISP-001是一款经过基因工程改造的自体B细胞疗法，可生成治疗性蛋白。临床试验结果显示患者生物标志物改善，耐受性良好。

关键观点总结

关键观点1: Immusoft公布工程化B细胞疗法ISP-001的积极结果。

ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法，治疗MPS I患者取得显著成效。

关键观点2: MPS I患者的疾病生物标志物改善。

首位接受ISP-001治疗的患者，其尿液中的多糖疾病生物标志物水平降低到正常范围内，脑脊液中的硫酸乙酰肝素水平也显著降低。

关键观点3: ISP-001治疗可改善患者症状。

患者表现出6分钟行走检测改善和肩部活动范围的改善，且在停止使用标准ERT疗法后，这些改善得到维持。

关键观点4: ISP-001的耐受性良好。

截至2024年9月19日，尚未报告任何不良事件。