速递 | 达3期试验主要终点！小分子疗法即将递交上市申请

▎药明康德内容团队编辑Crinetics Pharmaceuticals今天宣布PATHFNDR-2临床3期试验的积极顶线结果，该试验评估其每日一次口服在研疗法paltusotine用以治疗肢端肥大症（acromegaly）患者的疗效与安全性。该试验达成主要终点与所有次要终点，此积极结果支持Crinetics预计于2024年下半年所递交的新药申请（NDA）。PATHFNDR-2是评估paltusotine的第二项3期临床试验。该随机双盲试验在111名未曾接受药物治疗的肢端肥大症受试者中进行，以评估paltusotine与安慰剂相比的疗效与安全性。分析显示，该试验达成主要终点，接受paltusotine治疗患者（56%）24周后达到胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平≤正常值上限（xULN）1.0倍的比例显著高于安慰剂组（5%，p该试验亦达到所有次要终点，详细数据如下表：▲PATHFNDR-2试验疗效结果（图片来源：参考资料[1]）在PATHFNDR-2试验中，paltusotine总体耐 ………………………………