风口上的改良新药：非临床和临床怎么做？

主要观点总结

本文主要介绍了关于第五届全球生物医药前沿技术大会的信息，以及改良型新药的研究现状和发展趋势。文章综合了相关的法规、文章、审评文件，对改良型新药的非临床和临床研究策略进行了探讨。文中还详细列举了一些具体的改良型新药案例，并对其非临床研究、临床研究内容进行了梳理和总结。

关键观点总结

关键观点1: 国内改良型创新现状

在2016年法规首次明确“改良型新药”后，其俨然成为新的研发风口。但获批产品中市场表现优异的不多，只有具备临床优势且证明了自身优势的改良型产品才能最终获得市场认可。

关键观点2: 非临床研究内容

非研究的内容需结合改良前后产品的差异进行制定，包括给药途径、体内药代等方面的差异，以及杂质情况、新辅料使用情况等方面的差异。具体的非研究内容包括PK/ADME研究，必要的有效性研究，单次、重复给药毒性研究等。

关键观点3: 临床研究内容

临床研究的内容包括单次/多次给药PK研究、与被改良药PK对比、剂量比例关系、食物影响等研究及可能情况下的PK/PD研究。此外，还需要考虑证明改良后的临床优势。

关键观点4: 改良型新药的挑战与机遇

改良型新药研发门槛逐渐提高，只有以解决临床需求为目标，在非临床和临床研究中进行恰当的桥接和巧妙的设计，才能在最大程度保留改良新药“成本低、周期短”红利的同时，真正证明产品的临床优势。

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