二十年来重大突破！FDA批准首款IDH1/2抑制剂上市，治疗胶质瘤

主要观点总结

FDA批准了施维雅的IDH1/2抑制剂vorasidenib（商品名为Voranigo）用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤患者。该药物是基于一项大型III期临床试验INDIGO的积极结果而获得批准的。研究表明，vorasidenib能显著延长患者的无进展生存期，并且不良反应可控制。

关键观点总结

关键观点1: 药物用途

vorasidenib被批准用于治疗伴有易感IDH1或IDH2突变的少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤患者。

关键观点2: 临床试验结果

III期临床试验INDIGO显示，vorasidenib能显著延长患者的无进展生存期（PFS），并且相比安慰剂有显著的疗效。

关键观点3: 药物不良反应

最常见的不良反应包括疲劳、头痛等，但大多数不良反应可控。

关键观点4: 药物的独特性

vorasidenib是一款高活性、口服、脑穿透IDH1/IDH2双靶点抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。

文章预览

8月6日，FDA批准了 施维雅（Servier） 的IDH1/2抑制剂vorasidenib上市（商品名为Voranigo），用于12岁 及以上伴有易感 IDH1或 IDH2 突变的 2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患 者，这些患者此前接受过手术包括活检、次全切或全切。这是FDA批准的首款可用于这类患者的全身疗法。 Vorasidenib是一款高活性、口服、脑穿透IDH1/IDH2双靶点抑制剂， 可抑制突变的IDH1/2蛋白，该产品由 施维雅在2020年收购Agios所得。 本次批准主要是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III期临床试验INDIGO （NCT04164901） 的积极结果。 IND IGO研究 是在 胶质瘤领域近20年来，除化疗以外少有的获得阳性结果的大型III期临 床研究。 该研究纳入了331例 有残留病变或复发的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤，伴有IDH1或IDH2突变，且在入组前手术是唯一接受过的治疗方法， 旨在评估vo ………………………………