里程碑：CAR-T疗法治疗重症肌无力挺进III期

主要观点总结

Cartesian Therapeutics在AAN年会上公布了CAR-T细胞疗法Descartes-08治疗全身型重症肌无力（gMG）的IIb期MG-001研究的12个月数据。Descartes-08疗法无需预处理化疗，具有较低基因组整合风险。研究达到主要终点，Descartes-08治疗较安慰剂在MGC评分上显著改善，且耐受性良好，未见严重不良事件。公司已与FDA沟通，计划启动第三个临床研究。若顺利，该疗法有望成为MG和自免领域首个CAR-T细胞疗法。

关键观点总结

关键观点1: CAR-T细胞疗法Descartes-08的12个月数据公布

Descartes-08是针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，治疗全身型重症肌无力（gMG）。其不需要预处理化疗步骤，并且没有与癌变相关的基因组整合风险。

关键观点2: MG-001研究的主要成果

Descartes-08对比安慰剂在MG复合量表（MGC）评分上有显著改善。在意向治疗人群中，Descartes-08组有71%的患者MGC评分至少改善5分，而安慰剂组只有25%。并且，安全性良好，常见的不良反应是短暂的输液相关反应。

关键观点3: Descartes-08的安全性

Descartes-08在12个月的治疗期内具有良好的耐受性。未见严重的免疫相关不良反应，如细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性综合征。此外，也没有观察到因接受Descartes-08治疗而导致常见病毒疫苗滴度降低或感染率增加的情况。

关键观点4: 未来研究计划

Cartesian Therapeutics已与FDA沟通，计划在2025年第二季度启动Descartes-08治疗MG的首个III期研究（AURORA）。若顺利，该疗法有望成为MG领域及自免领域首个CAR-T细胞疗法。