首个！赛诺菲新型siRNA疗法获FDA批准，用于治疗血友病

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3 月 28 日，赛诺菲宣布美国 FDA 已批准 Qfitlia （ fitusiran ）作为首个抗凝血酶 （ AT ）降低疗法，用于预防或减少成人及 12 岁以上儿童血友病 A 或 B 患者（无论是否存在 VIII 或 IX 因子抑制剂）的出血发作频率。 Qfitlia（fitusiran）是一款小干扰RNA（siRNA）疗法，作用机制为：通过降低抗凝血酶，从而促进凝血酶生成，以实现止血平衡。该药通过皮下注射给药（50mg预充式注射笔），每年仅需注射6次。 此次批准基于 III 期 ATLAS 研究数据，结果显示， 通过年化出血率（ ABR ）评估，该疗法在有或无抑制剂的血友病患者中， 均能实现具有临床意义的出血保护。 Qfitlia在各亚组中均表现出低出血率，关键结果包括： 无抑制剂患者：接受Qfitlia预防治疗的年化出血率较按需使用凝血因子浓缩剂显著降低71%（估计均值：9.0 vs. 31.4，p < 0.0001）；有抑制剂患者：较按需 ………………………………