CRISPR/Cas9基因编辑疗法获FDA批准治疗β地中海贫血

1月16日，CRISPR Therapeutics宣布，美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel，商品名：Casgevy）用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT）。这是继去年12月获批用于复发性血管闭塞危象（VOC）镰状细胞病（SCD）后，exa-cel获FDA批准的第2项适应症。2023年11月，该产品在英国首次获批上市，成为全球首个获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。Exa-cel是一款自体细胞疗法，利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。此前，FDA曾授予exa-cel治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的再生医学先进疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格和罕见 ………………………………