罕见病专栏 | 一周罕闻药事（7.17-7.23）

▎药明康德内容团队编辑本周罕闻药事，涵盖神经、血液、内分泌、消化、呼吸、皮肤等多系统的疾病。以下是详细报道。1神经系统疾病20日，热休克蛋白疗法arimoclomol的新药上市申请（NDA）完成滚动递交，用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）。该疗法可通过增加热休克蛋白的产生，挽救有缺陷的错误折叠蛋白，清除蛋白聚集体。Orphazyme公司表示，将继续考察该疗法在散发性包涵体肌炎（sIBM）、肌萎缩侧索硬化（ALS）、戈谢病（GD）等疾病领域的应用潜力。>>阅读更多21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准低钠疗法Xywav口服液上市，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒症或日间过度嗜睡（EDS）。Xywav是一种羟丁酸钠产品，其独特的阳离子组成可降低发作性睡病患者长 ………………………………