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8月6日, Sangamo Therapeutics 宣布已与罗氏旗下公司 基因泰克 达成许可协议,合作开发静脉注射基因组学药物 以治疗某些神经退行性疾病。 基因泰克获得了多个项目的独家许可,包括: 靶向tau基因的锌指蛋白 抑制因子项目1 ,该基因与阿尔茨海默病和其他tau蛋白相关疾病密切相关。 神经学靶点 尚未公开的 锌指蛋白 抑制因子项目 。 递送载体 嗜神经腺相关病毒(AAV)衣壳STAC-BBB,用于开发靶向 tau 和另一个 神经学靶点的药物 。该 递送载体 的 血脑屏障穿透能力 和脑转导能力 已在非人灵长类动物中被证明。 根据协议条款,Sangamo负责完成技术转让和某些临床前工作, 基因泰克 负责所有的临床开发、监管、生产和全球商业化工作。 预计基因泰克 将在短期内向Sangamo支付 5000万美元的 前期许可费和里程碑付款。后续,Sangamo有资格获得高达 19亿美元的
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