主要观点总结
诺华公司的口服单药疗法飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）获得nmpa批准新增适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人患者。这一新适应症的拓展覆盖了已接受过补体抑制剂治疗的PNH患者。文章介绍了PNH是一种罕见、危及生命的造血干细胞克隆性疾病，并阐述了现有治疗方案的需求和盐酸伊普可泮的特点和优势。
关键观点总结
关键观点1: 诺华口服单药疗法飞赫达获批治疗PNH
诺华的口服单药疗法飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）获得了国家药品监督管理局的批准，新增适应症为治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人患者。
关键观点2: PNH是一种罕见且危及生命的疾病
PNH是一种造血干细胞克隆性疾病，临床表现多样，包括慢性血管内溶血、血红蛋白尿等症状，严重影响生活质量。
关键观点3: 盐酸伊普可泮的优势
盐酸伊普可泮是一种口服补体B因子抑制剂，能控制PNH患者的血管内溶血和血管外溶血。其便捷性、疗效和安全性使其成为现有治疗方案的有力竞争者。
关键观点4: 新适应症基于临床研究结果
新适应症的批准是基于APPLY-PNH的头对头研究结果，该研究证实，盐酸伊普可泮在治疗既往接受抗补体C5治疗后仍有残留贫血的PNH患者方面表现出优越性。
文章预览
作者：贝壳社 5月29日，诺华宣布其口服单药疗法飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次适应症的拓展覆盖了已经接受过补体抑制剂治疗的PNH患者。 01 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） PNH是一种罕见、危及生命的造血干细胞克隆性疾病，由造血干细胞上PIGA基因体细胞突变所致。其临床表现多样，主要特征为慢性血管内溶血（IVH）、血红蛋白尿。此外，患者还可能出现贫血、乏力、呼吸困难等症状，严重影响生活质量，甚至危及生命。 据统计，约54.5%的PNH患者在诊断时即合并肾功能不全，而8%～18%的PNH患者最终死于肾衰竭。 补体抑制剂是治疗PNH的一线推荐药物，国内已批准的补体抑制剂主要为C5抑制剂，包括依库珠单抗和可伐利单抗。这些药物通过靶
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