专栏名称: 细胞基因研究圈
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罕见血液癌新药!小野制药大手笔收购

细胞基因研究圈  · 公众号  ·  · 2025-03-16 22:55
    

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日本的小野制药公司(Ono Pharmaceutical)那可是下了血本,直接掏出 2.8亿美元的预付款,这架势就像是看到超级大宝贝,迫不及待要收入囊中一样,它要买啥呢?原来是 Ionis Pharmaceuticals 公司处于 2 期的反义寡核苷酸药物,而这药瞄准的可是一种罕见的血液癌症。 神奇小药丸:RNA 的奇妙 “魔术” 这种专门和 RNA “打交道” 的药物,名叫 sapablursen,它的本事可不小。它就像个微观世界里的小卫士,专门去减少一种叫 TMPRSS6 的蛋白质的产生。这背后的原理更是神奇,它能增加铁调素(hepcidin)的表达,这铁调素可是铁稳态的关键调节因子,就好比是铁元素世界里的 “大管家”,通过它来帮忙治疗各种血液疾病,这简直就是在微观世界里玩神奇魔术啊。 临床试验进行时:挑战罕见病 “小怪兽” 现在,sapablursen 正在针对真性红细胞增多症(polycythemia vera ………………………………

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