潜在“first-in-class”小分子药物达到2期临床主要终点，治疗肌营养不良

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▎ 药明 康德内容团队编辑 Edgewise Therapeutics公司今日宣布，在研潜在“first-in-class”疗法sevasemten在用于贝克肌营养不良症（Becker muscular dystrophy）的2期临床试验CANYON中取得了积极的主要结果。 Sevasemten是一种快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，旨在保护肌肉免受收缩引起的损伤。 试验达到了肌酸激酶（CK）水平变化的主要终点。 试验的主要终点为成人患者在治疗期间CK水平与基线相比的变化。结果显示， sevasemten治疗组的CK水平变化与安慰剂组相比，在治疗6至12个月期间平均下降28%（p=0.02）。 ▲ Sevasemten降低患者的CK水平（图片来源：Edgewise Therapeutics公司官网） 关键次要终点北极星步行能力评估（NSAA）显示，sevasemten治疗组随着时间推移呈现出改善趋势。其他功能性指标（包括10米快走/跑步、4阶楼梯攀爬和100米计时测试）相比安慰剂组均呈现改善趋势。值 ………………………………