首个！诺华潜在重磅“first-in-class”疗法3期结果积极，获FDA优先审评资格

▎药明康德内容团队编辑日前，诺华（Novartis）公布了其潜在重磅疗法Fabhalta（iptacopan）在治疗IgA肾病（IgAN）患者中进行的APPLAUSE-IgAN临床3期研究的预定中期分析结果。分析显示，iptacopan能有效降低患者的尿蛋白水平，达成试验主要终点之一。美国FDA已接受iptacopan用于治疗IgA肾病的监管申请，并授予优先审评资格。据新闻稿指出，APPLAUSE-IgAN是首个证实通过靶向IgAN患者的补体系统可显著减少蛋白尿的3期研究。此外，若获得批准，iptacopan将可能成为首个针对替代补体途径的IgAN治疗药物。IgA肾病是导致慢性肾脏病和肾功能衰竭的主要病因，是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。IgA肾病患者的主要特点是存在循环和肾小球免疫复合物。IgA肾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中50%的IgA肾病患 ………………………………