全球首个！Avidity披露旗下抗体寡核苷酸偶联物（AOC）药物治疗面肩肱型肌营养不良症的重磅数据

文章预览

2024年6月12日，Avidity Biosciences（简称“Avidity”）公布了旗下 抗体寡核苷酸偶联物（AOC）药物delpacibart braxlosiran（AOC 1020，del-brax） 在面部肩关节肌营养不良(FSHD)患者中的1/2 期 FORTITUDE™ 试验初步积极数据，其中包括： 将FSHD患者肌肉组织中DUX4调控基因平均减少超过50%； 所有接受del-brax治疗的参与者受DUX4调节的基因减少了20%以上； 新型循环生物标志物和肌酸激酶平均降低25%或更多； 发生功能性改善，包括上肢和下肢肌肉力量的增加，以及可达工作空间(RWS)测量的肌肉功能的改善； 药物安全性和耐受性良好，所有不良事件 (AE) 均为轻度或中度，无严重不良事件，无停药。 具体详细数据预计将在 2024 年 6月 13 日至 14 日在科罗拉多州丹佛举行的第 31 届 FSHD协会国际研究大会上以口头报告的形式披露；此外，公司 计划加速启动针对AOC 1020的注册队列FORTITUDE ………………………………