速递 | 全新机制基因疗法达到2b期临床试验主要终点，计划递交上市申请

▎药明康德内容团队编辑Nanoscope Therapeutics今日宣布，其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010在2b期临床试验RESTORE中达到主要和关键性次要终点，显著改善患者视力。MCO-010旨在无需考虑基因突变类型，治疗因晚期视网膜色素变性（RP）导致的永久性严重视力损失。基于这些积极结果，该公司计划在今年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请（BLA）。新闻稿同时指出，这一进展代表着光遗传学作为治疗模式的重大突破。试验结果显示，在第52周时，接受高剂量MCO-010治疗（提高0.337 LogMAR；p=0.021）或低剂量MCO-010治疗（提高0.382 LogMAR；p=0.029）的患者组与安慰剂对照组相比，最佳矫正视力（BCVA）获得统计学上显著改善。在研究的第52周后，视觉功能的改善持续或增加，展示了单次玻璃体内注射MCO-010的持久效果。在第76周，与对照组相比，高剂量治疗组的BCVA改 ………………………………